2020年3月20日，李氏大药厂（以下简称“李氏大药厂”或“集团”，股票代码:00950.HK）及其全资子公司兆科药业（合肥）有限公司宣布：集团研发治疗肺动脉高压靶向新药曲前列尼尔获得中国药品监督管理局（NMPA）批准上市，该产品为中国首创的前列环素类似物制剂，用于治疗肺动脉高压（PAH），目前国内唯一皮下/静脉给药治疗肺动脉高压的靶向药，为中国罕见病患者带来福音！

图片来源国家药监局网站

  曲前列尼尔自2014年进入中国后，已经使4000+肺动脉高压患者获益。根据国内5年和国际18年来的应用经验，多项证据表明曲前列尼尔可显著改善PAH患者生存预后，为患者带来新的希望。

  李氏大药厂作为中国罕见病联盟成员单位，持续多年致力于罕见病事业，特别在肺动脉高压领域的创新研发，包括国际国内临床学术合作等多方面，在2020年实现李氏曲前列尼尔在中国获批上市，无疑为中国罕见病事业及患者带来新的希望，集团正用最快的速度加快生产等环节，早日为中国PAH患者的“用得上药、用得起药”而继续努力！

关于曲前列尼尔与肺动脉高压

  肺动脉高压（PAH）的发生发展过程与肺血管重构密切相关。肺血管床内膜损伤、中层肥厚、外膜增殖/纤维化导致肺动脉管腔进行性狭窄、闭塞，肺血管阻力不断升高，进而导致右心功能衰竭甚至死亡。据国外数据统计肺动脉高压（PAH）发病率为5~10/百万人年。在没有靶向药物的时代，我国特发性PAH和家族性PAH的1、3 、5年生存率仅为68.0%、38.9%、20.8%。步入靶向药物时代后，我国特发性PAH的1、3年生存率上升到了92.1%、75.1%[1]。
  前列环素（PGI2）类药物是治疗PAH的靶向药物的重要类型之一，而曲前列尼尔是目前用于治疗PAH国内唯一皮下/静脉给药的前列环素类药物。

  1982年诺贝尔生理或医学奖获得者John Vane证实前列环素在血管内皮生成、具有抑制血小板聚集和扩血管作用，并在实验室合成了前列环素的三环联苯胺类似物-曲前列尼尔。曲前列尼尔与IP、DP1、EP2受体亲和力较高，达到扩张肺血管、抑制血小板聚集和抗增殖的作用。同时曲前列尼尔还具有以下特点：
  结构稳定、作用时间比前列环素更长（曲前列尼尔t1/2 =4h，前列环素t1/2 =3min）
  通过皮下/静脉途径给药，可以在数分钟起生物作用；
  在1.25ng/kg/min~125ng/kg/min剂量范围内，皮下/静脉给药的药代动力学呈线性，通过剂量滴定、根据病情个体化给药[2]。

曲前列尼尔作用机制图示[3]

 近年临床经验小结：
  以肠外前列环素为基础的一线治疗方式，能最大程度降低患者死亡风险。[4,5]
  曲前列尼尔快速滴定高剂量使用，显著改善预后[6]。
  尽早使用曲前列尼尔，显著改善生存预后[7]。
  长期使用曲前列尼尔，显著改善生存预后[8]