【PD-1抑制剂组合疗法治疗肾细胞癌达到关键性3期试验终点】
4月20日，百时美施贵宝（BMS）和Exelixis公司联合宣布，PD-1抑制剂pdivo（nivolumab）和酪氨酸激酶抑制剂Cabometyx（cabozantinib）组合疗法，在治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）初治患者的关键性3期试验中，达到了无进展生存期的主要研究终点，以及总生存期和客观缓解率的次要研究终点。
Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，通过利用身体自身的免疫系统对抗癌症，已成为多种癌症的重要治疗方法，曾是世界上第一款获得批准的PD-1免疫检查点抑制剂。Cabometryx是Exelixis公司开发的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制c-Met，VEGFR2，以及AXL和RET激酶的活性，在美国已经获得批准治疗晚期RCC患者。
【伊布替尼与利妥昔单抗联用治疗慢性淋巴细胞性白血病获FDA批准】
4月21日，AbbVie和Janssen公司联合开发的BTK抑制剂伊布替尼（ibrutinib，英文商品名Imbruvica）扩展适应症，与CD20单克隆抗体利妥昔单抗（rituximab）联用，作为初始疗法治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，获美国FDA批准。CLL/SLL是成人中最常见的白血病种类。该批准基于一项随机、多中心、开放标签、含活性对照组的3期临床试验，试验结果表明，与接受氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗（FCR）组合疗法的患者相比，接受伊布替尼联合利妥昔单抗治疗的患者的无进展生存期（PFS）出现统计学显著改善（HR=0.34；95%CI：0.22，0.52；p<0.0001）。在中位随访时间为49个月时，中位总生存期（OS）尚未达到，Imbruvica组3%的患者死亡，FCR组7%的患者死亡。
【Clarity Pharmaceuticals神经母细胞瘤疗法67Cu-SARTATE获FDA孤儿药资格】
4月21日，Clarity Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其神经母细胞瘤疗法67Cu-SARTATE孤儿药资格。神经母细胞瘤常见于5岁以下儿童，多在肿瘤生长并出现症状后被发现，是1岁儿童最常见的确诊癌症类型，约占儿科癌症死亡率的15%。高危神经母细胞瘤约占全部神经母细胞瘤病例的45%，这类肿瘤患者的5年生存率最低，仅为40%-50%。
【口服抗菌药ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病患者达到关键性3期临床终点】
4月21日，Scynexis公司宣布，在研口服抗菌药ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）患者的第二项关键性3期临床试验VANISH-306达到终点。Ibrexafungerp是一种新型葡聚糖合成酶抑制剂，表现出广谱的抗真菌活性。此前，美国FDA已授予ibrexafungerp合格传染病产品资格、快速通道资格及孤儿药资格。试验结果显示，与安慰剂组相比，在治疗的第10天，63.3%接受ibrexafungerp治疗患者达到了临床治愈的主要终点，即治疗后所有阴道体征和症状（S&S，评分范围为0至18）完全消退。58.5%的患者达到了真菌学根除的次要终点。72.3%的患者获得了临床改善，即阴道体征和症状达到0或1。在第25天随访时，73.9%的患者症状得到完全消除。
【抗体偶联药物Trodelvy治疗转移性三阴性乳腺癌患者获美国FDA加速批准】
4月22日，Immunomedics公司宣布，Trodelvy治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者获美国FDA加速批准。TNBC是乳腺癌中最难治的类型，10%至20%的乳腺癌患者患有三阴性乳腺癌。Trodelvy是一款将靶向TROP-2的抗体与化疗药物伊利替康的活性代谢物SN-38连接构成的抗体偶联药物，也是是首款获得FDA批准治疗mTNBC患者的靶向TROP-2抗原的抗体偶联药物。试验结果显示，Trodelvy治疗达到33.3%的总缓解率，中位缓解持续时间为7.7个月。产生缓解的患者中，55.6%的患者缓解持续时间超过6个月，16.7%的患者缓解持续时间超过12个月。
【75%患者痛经症状得到缓解，子宫内膜异位症创新疗法达到3期临床终点】
4月22日，Myovant Sciences公司宣布，在研relugolix复方疗法，在治疗子宫内膜异位症患者的3期研究SPIRIT2中，达到了试验的主要疗效终点和6个关键性次要终点。在SPIRIT2的共同主要终点分析中，接受relugolix复方疗法的75.2％的女性实现了痛经的临床意义上的减少，而安慰剂组为30.4％（p<0.0001）。此外，在另一项抑制排卵的1期临床研究中，relugolix组合疗法使67名健康女性实现了100%的排卵抑制，并在停药后100%恢复排卵或月经。
【诺华与Incyte联合开发的JAK抑制剂治疗移植物抗宿主病达到3期临床终点】
4月23日，诺华（Novartis）公司宣布，与Incyte公司联合开发的JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib）的3期试验REACH2结果显示，Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）患者的疗效，优于现有最佳疗法（BAT）。Jakafi是一种创新口服Janus激酶1和2（JAK1/JAK2）抑制剂，抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放，减轻GVHD的病理进程，还可以抑制供体T细胞的激活，减轻免疫反应。Jakafi已于2019年5月获得美国FDA批准用于治疗类固醇难治性aGVHD。3期临床试验REACH2试验结果显示，在治疗的第28天，Jakafi治疗组中患者的总缓解率（ORR）为62%，BAT治疗组仅为39%，达到了该试验的主要研究终点。在第8周时，Jakafi治疗组中患者的ORR维持在40%，显著高于BAT组的22%。此外，Jakafi治疗组中患者的中位无事件生存率（FFS）为5个月，显著高于BAT组的1个月，达到该试验的关键性次要终点。
【干细胞疗法Remestemcel-L治疗急性呼吸窘迫综合征COVID-19患者达到83%生存率】
4月24日，Mesoblast公司宣布，公司开发的同种异体间充质干细胞候选产品Remestemcel-L，在同情用药情况下，让12位依赖呼吸机的中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）COVID-19患者中10名患者存活，其中9名患者已经无需呼吸机支持，而纽约市一家大医院中依赖呼吸机的COVID-19患者生存率只有12%（38/320）。Remestemcel-L是从志愿者供体骨髓中提取并扩增的同种异体间充质干细胞，具有免疫调节能力，美国FDA曾授予其生物制品许可申请优先审评资格。Mesoblast已计划向美国FDA提交药物remestemcel-L上市申请工作。
