【罗氏新冠血清学检测试剂获FDA紧急使用授权】
5月3日，Roche宣布，其Elecsys®Anti-SARS-CoV-2抗体检测试剂已获美国FDA的紧急使用授权（EUA）。该抗体检测试剂旨在检测患者是否感染新冠病毒，以及患者是否已经产生抗新冠病毒的抗体。该检测试剂血清学试验的特异性大于99.8%，敏感性为100%（在核酸检测确认患者感染新冠病毒后14天）。罗氏已经开始将这种新的抗体检测试剂运送到全球的实验室，其生产能力已提高到每月可支持高达数千万次检测，为接受CE的国家和美国的医疗保健系统提供服务。
【强生多发性骨髓瘤疗法创新剂型获美国FDA批准】
5月4日，Janssen公司宣布，其新型daratumumab皮下制剂Darzalex Faspro（daratumumab和重组人透明质酸酶）已被美国FDA批准，治疗多发性骨髓瘤患者。Darzalex Faspro可以在3到5分钟内给药，与Darzalex相比，给药时间从几小时缩短到几分钟。Darzalex Faspro是唯一一款被批准治疗多发性骨髓瘤的皮下注射CD38单抗。多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆细胞（plasma cell）癌变而导致的恶性血液癌症。Darzalex Faspro是由daratumumab和Halozyme Therapeutics公司基于Enhanze药物递送技术开发的重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成的固定剂量复方，rHuPH20可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收。Darzalex Faspro在COLUMBA试验中，与静脉注射Darzalex的总缓解率（ORR）相比达到非劣效性标准，分别为41%和37%。其给药相关不良事件（ARRs）减少了近三分之二，分别为13%和34%。
【BioMarin达成合作开发遗传性心脏病基因疗法】
5月4日，BioMarin公司宣布已与基因疗法公司DiNAQOR达成一项临床前合作和许可协议，以共同开发治疗罕见遗传性心肌病变的新型基因疗法，其中包括DiNAQOR公司的首款候选药物DiNA-001，用于治疗MYBPC3相关肥厚性梗阻型心肌病（HCM）患者。DiNAQOR公司致力于为心脏病患者提供新型治疗方案，该公司的基因疗法可以安全地将基因治疗药物递送到心肌，确保心脏细胞中转基因的表达，并限制药物对其他器官的影响。HCM是最常见的遗传性心脏病之一。目前该疾病还没有被批准的治疗方案，侵入性手术或心脏移植或是疾病晚期患者的唯一选择。
https://investors.biomarin.com
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【再生元/赛诺菲PD-1抑制剂治疗基底细胞癌获积极临床结果，计划今年递交监管申请】
5月5日，Regeneron Pharmaceuticals和Sanofi公布了双方联合开发的PD-1抑制剂Libtayo，在治疗晚期基底细胞癌（BCC）患者时的一项关键性、单臂、开放性临床研究的顶线数据。Libtayo让患者获得具有临床意义并持久的缓解疗效。基底细胞癌是一种皮肤癌，是全世界最常见的癌症之一。Libtayo是再生元和赛诺菲联合开发的全人源化PD-1单克隆抗体，于2018年获美国FDA批准，治疗晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）。在这项临床试验中，Libtayo在局部晚期患者中达到的客观缓解率（ORR）为29%（95%CI：19%-40%），85%产生缓解的患者缓解持续时间超过一年。在有转移性疾病的患者（n=28）中，ORR为21%（95%CI：8%-41%），出现缓解的患者中83%缓解持续时间超过一年。
https://investor.regeneron.com
【创新口服疗法治疗肾性贫血患者3期结果积极】
5月5日，Akebia Therapeutics公司宣布，该公司与田边三菱制药株式会社（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation）联合开发的vadadustat，在治疗透析依赖性慢性肾病（CKD）贫血患者的3期临床研究项目INNO2VATE的第一个临床试验中获得积极的顶线结果。肾性贫血为慢性肾病（CKD）肾功能失代偿期的主要并发症之一。Vadadustat是一款口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其作用是模拟高海拔情况下身体对缺氧的生理反应。临床试验中，与活性对照组相比，vadadustat的治疗使患者的血红蛋白（Hb）水平较基线时的变化达到了非劣效性的主要终点。
【PI3Kδ抑制剂/CD20抗体组合疗法显著改善常见白血病患者PFS达到关键性3期临床终点】5月5日，TG Therapeutics公司宣布，其创新口服PI3Kδ抑制剂umbralisib联合CD20抗体ublituximab（U2），在治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）初治患者的3期临床试验UNITY-CLL的中期分析中，达到了无进展生存期（PFS）的主要研究终点。CLL是成人中最常见的白血病类型。这是一种影响淋巴细胞的血液癌症。TG Therapeutics公司开发的umbralisib是一款新一代PI3Kδ抑制剂。它对PI3Kδ的特异性优于其它PI3Kδ抑制剂，不会对PI3γ产生抑制。而且它能够通过抑制名为CK1-ε的蛋白，防止扰乱调节性T细胞的功能，从而提高药物的耐受性。该试验的积极结果为这种组合疗法成为一种无需化疗的新型CLL患者治疗方案奠定了基础。
【阿斯利康达格列净治疗心衰患者获FDA批准】
5月6日，AstraZeneca公司的SGLT2抑制达格列净口服片剂获美国FDA批准扩展适应症，用于治疗射血分数降低的心力衰竭成人患者，以降低心血管死亡和因心力衰竭住院的风险。达格列净是钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。心力衰竭是由于心脏无法将足够的血液泵到身体各处而导致的危及生命的严重疾病。达格列净是一款“first-in-class”口服SGLT2抑制剂。它已经获得FDA批准，欧盟批准。试验结果显示，接受达格列净治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，心血管死亡、因心力衰竭住院和紧急心力衰竭的就诊减少。
【安进口服疗法治疗轻中度银屑病获得积极顶线结果】
5月6日，Amgen公司宣布，其口服疗法Otezla（apremilast）在治疗轻中度斑块状银屑病患者的3期研究ADVANCE中，与安慰剂组相比，在第16周的静态医生总体评估（sPGA）中，使患者的皮肤状况达到了统计学意义上的显著改善。银屑病是一种慢性，炎症性皮肤病，其症状包括覆盖着银色鳞片的红色斑块、干燥、皲裂、出血，及指甲增厚、凹陷或隆起。Otezla是由最初由Celgene公司开发的一种口服选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，自2014年首次获得美国FDA批准以来，Otezla被应用于超过25万例中重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎患者的处方中。试验结果显示，Otezla达到了该试验的主要终点。
【微生物组疗法预防艰难梭菌感染首获积极3期临床数据】
5月6日，Ferring Pharmaceuticals和旗下Rebiotix公司联合宣布，其微生物组疗法RBX2660，在预防艰难梭菌感染（CDI）的关键性3期试验中取得积极的初步结果。这一临床开发计划是全球首个获得3期临床试验积极数据的微生物组研究。艰难梭菌是一种导致腹泻和结肠炎的细菌。据估计，每年仅在美国就会有多达50万人患病，并且可能导致严重的并发症，包括住院、手术和死亡。RBX2660是预防艰难梭菌感染的微生物组疗法，它不含任何抗生素，旨在帮助患者恢复肠道微生物群落。该疗法已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。预计今年下半年将获得这一试验的完整数据。
【诺德诺德索马鲁肽治疗NASH获积极2期临床数据】
5月6日，Novo Nordisk公司表示，该公司的重磅GLP-1受体激动剂索马鲁肽（semaglutide），在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的2期临床试验中获得积极结果，与安慰剂相比，在不加剧肝脏纤维化的情况下，可显著消除患者的NASH组织学症状。NASH是脂肪在肝脏中过度积累形成的一种慢性进行性肝病，由于患者在早期不会显露出明显症状，所以被称为“沉默的杀手”。索马鲁肽为胰高血糖样肽-1（GLP-1）受体激动剂，GLP-1是一种诱导胰岛素分泌的激素。目前它有两种剂型，注射剂型在2017年获得FDA批准治疗2型糖尿病。为提高疗法依从性和获得更好长期效果，继而开发了口服剂型Rybelsus，于2019年9月获得FDA批准。Ozempic在今年还获得批准，降低糖尿病患者的心血管风险。试验结果表明，接受最高剂量索马鲁肽治疗组的患者中，58.9%患者的NASH症状消除，安慰剂组数值为17.2%。
【诺华MET抑制剂一线治疗特定非小细胞肺癌患者获FDA加速批准】
5月6日，Novartis公司宣布，其MET抑制剂Tabrecta（capmatinib）获美国FDA批准上市，治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者的基因突变需要经过FDA批准的检测确认。这是FDA批准的针对这一特定患者群的首款靶向疗法。NSCLC是最常见的肺癌种类，大约占肺癌患者总数的85%。MET是癌症的驱动基因之一，在NSCLC中，带有MET突变的病例约占总数的3-4%。Tabrecta是一种口服的高选择性小分子MET抑制剂，最初由Incyte发现，在2009年诺华获得了它的研发和推广许可。此前，FDA曾授予其突破性疗法认定和孤儿药资格，也对其新药申请颁发了优先审评资格。
【瑞德西韦获日本特殊批准，治疗新冠肺炎重症患者】
5月7日，吉利德科学公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经通过特殊批准途径（exceptional approval pathway）批准其抗病毒药物Veklury（remdesivir，瑞德西韦）治疗新冠肺炎重症患者。这项批准是基于美国过敏和传染病研究所（NIAID）赞助的全球性、随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床试验获取的积极数据，吉利德科学公司正在进行的3期临床试验SIMPLE中使用瑞德西韦治疗新冠肺炎重症患者的数据，以及在同情用药条件下治疗患者的已有数据，其中包括日本的患者。在美国，瑞德西韦是一种未经FDA正式批准使用的在研药物，用于治疗新型冠状病毒肺炎的安全性和有效性尚未得到完全确认，它仅被授权用于治疗重症新冠肺炎住院患。吉利德将继续与全球监管当局合作，以确保瑞德西韦的可及性。
【基于CRISPR技术的新冠病毒检测获得FDA紧急使用授权】
5月7日，Sherlock Biosciences公司宣布，其基于CRISPR技术开发的Sherlock CRISPR SARS-CoV-2试剂盒被美国FDA授予紧急使用授权（EUA），用于检测导致COVID-19的新冠病毒。这是FDA批准的首款基于CRISPR技术的新冠病毒检测方法。这一检测的设计旨在被能够进行高复杂性检测的CLIA认证实验室使用，可以高通量检测大量样本。它基于名为SHERLOCK的分子检测技术（全称为Specific High-sensitivity Enzymatic Reporter unLOCKing）。这一技术利用Cas13a蛋白酶和识别特定新冠病毒基因组序列的向导RNA（gRNA），能够在患者样本中识别新冠病毒RNA序列并发出检测信号。
【Moderna新冠病毒疫苗获FDA批准启动2期临床试验，3期临床试验有望夏初启动】
5月7日，Moderna公司已经收到FDA的批准，即将启动mRNA新冠疫苗mRNA-1273的2期临床试验。这一2期临床试验将招募600名健康志愿者，其中300名志愿者年龄在18-55岁之间，另一组300名志愿者年龄在55岁以上。他们将相隔28天，接受两次50µg或250µg剂量的mRNA疫苗，或安慰剂接种。该公司同时在对3期临床试验方案进行最后的调整，预计在今年夏初开始3期临床试验。
https://investors.modernatx.com
